Selumetinib van Weesgeneesmiddel door de AMERIKAANSE FDA voor Neurofibromatose Type 1

Selumetinib van Weesgeneesmiddel door de AMERIKAANSE FDA voor Neurofibromatose Type 1

Deze pagina afdrukken

KENILWORTH, N. J.–(BUSINESS WIRE) februari 15, 2018 –AstraZeneca en Merck (NYSE:MRK), bekend als MSD buiten de verenigde staten en Canada, heeft vandaag bekendgemaakt dat de AMERIKAANSE Food and Drug Administration (FDA) heeft Weesgeneesmiddel (ONEVEN) voor selumetinib, een MEK 1/2-remmer voor de behandeling van neurofibromatose type 1 (NF1).

NF1 is een ongeneeslijke erfelijke aandoening die één op de 3000 geboorten met zeer variabele symptomen, waaronder cutaan gebruik (op de huid), neurologische (zenuwstelsel) en orthopedische (skeletale) manifestaties. NF1 kan leiden tot secundaire complicaties zoals leerproblemen, visuele beperkingen, pijn, verminking, te verdraaien en de kromming van de wervelkolom, hoge bloeddruk en epilepsie. Plexiform neurofibromas (PNs) zijn tumoren die ontstaan uit zenuw fascicles en hebben de neiging om te groeien langs de lengte van de zenuw. PNs, een neurologische verschijningsvorm van NF1,komen voor bij ongeveer 20-50 procent van de NF1 patiënten pijn, motorische disfunctie en verminking.

Sean Bohen, executive vice president, global geneesmiddelen ontwikkeling en chief medical officer, AstraZeneca, zei: “Neurofibromatose type 1 is een verwoestende aandoening die kan leiden tot levensbedreigende complicaties. Er is geen bekende behandeling voor neurofibromatose en er zijn beperkte mogelijkheden voor behandeling om symptomen te behandelen.”

Dr. Roy Baynes, senior vice president en hoofd van de global clinical development, chief medical officer, Merck Research Laboratories, zei: “Dit is een belangrijke samenwerking met onze collega’ s van AstraZeneca aanpak van een gebied van aanzienlijke onbeantwoorde medische behoefte om te kunnen genieten van patiënten met neurofibromatose type 1.”

Het potentiële voordeel van selumetinib in NF1 wordt onderzocht in het AMERIKAANSE Nationale Kanker Instituut-gesponsord fase 1/2 SPRINT proef in pediatrische patiënten met symptomatische NF1-gerelateerde PNs. Fase II-studie resultaten worden verwacht later in 2018.

De FDA is VREEMD programma biedt de verweesde status van geneesmiddelen die zijn gedefinieerd als die welke bestemd zijn voor de veilige en effectieve behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten of aandoeningen die van invloed zijn op minder dan 200.000 mensen in de VS

Naast NF1, selumetinib is onderzocht in fase 3 ASTRA onderzoek van patiënten die gediagnosticeerd zijn met een gedifferentieerde schildklierkanker (DTC) na de operatie en behandeling met radioactief jodium. Selumetinib werd verleend ONEVEN door de AMERIKAANSE FDA voor de adjuvante behandeling van stadium 3/4 DTC in 2016. Er wordt ook onderzocht als monotherapie en in combinatie met andere behandelingen in fase 1 studies.

Over Neurofibromatose Type 1 (NF1)

Het NF1 gen bevat instructies voor het maken van een eiwit genaamd Neurofibromin. De ziekte wordt geassocieerd met veel van de symptomen, met inbegrip van de zachte knobbeltjes op en onder de huid (subcutaan neurofibromas), pigmentatie van de huid (café au lait vlekken) en, in 20-50% van de patiënten, tumoren op de zenuw kokers (plexiform neurofibromas). Deze plexiform neurofibromas kan veroorzaken gerelateerde morbiditeit zoals pijn, motorische disfunctie en verminking. Patiënten met NF1 kan de ervaring van een aantal andere complicaties, zoals leerproblemen, een visuele handicap, te verdraaien en de kromming van de wervelkolom, hoge bloeddruk en epilepsie. Mensen met NF1 hebben ook een verhoogd risico op het ontwikkelen van andere vormen van kanker, met inbegrip van maligne hersenen en perifere zenuw schede tumoren en leukemie. De symptomen beginnen tijdens de vroege kindertijd, met verschillende graden van ernst, en kan de levensverwachting met maximaal 15 jaar.

Over Selumetinib

Selumetinib, is een onderzoek MEK 1/2-remmer in licentie gegeven door AstraZeneca van Array Biofarma Inc. in 2003.

Het NF1 gen codeert voor een eiwit genaamd Neurofibromin. Dit eiwit negatief regelt de RAS/MAPK pathway, die helpt bij het regelen van de celgroei, differentiatie en overleving. Mutaties in het NF1-gen kan leiden tot ontregeling in het RAS/RAF/MEK/ERK signalering, wat kan leiden tot cellen groeien, delen en kopiëren zich op een ongecontroleerde manier, en kan resulteren in de groei van de tumor. Selumetinib remt de MEK-enzym in dit traject, mogelijk leiden tot remming van de groei van de tumor.

Over de AstraZeneca en Merck Strategische Samenwerking Oncologie

In juli 2017, AstraZeneca en Merck (bekend als MSD buiten de Verenigde Staten en Canada) kondigden een wereldwijde strategische oncologische samenwerking mede te ontwikkelen en co-commercialiseren LYNPARZA, ‘ s werelds eerste PARP-remmer en een potentieel nieuw geneesmiddel selumetinib, een MEK-remmer, voor meerdere soorten kanker te bestrijden. De samenwerking is gebaseerd op een toenemend bewijs dat PARP en MEK-remmers kan worden in combinatie met PD-L1/PD-1 inhibitoren voor een bereik van een tumor vormen. Samen zullen de bedrijven ontwikkelen gezamenlijk LYNPARZA en selumetinib in combinatie met andere mogelijke nieuwe geneesmiddelen en als monotherapie. Onafhankelijk, de bedrijven zal ontwikkelen LYNPARZA en selumetinib in combinatie met hun respectieve PD-L1 en PD-1-medicijnen.

Merck ‘ s Focus op Kanker

Ons doel is het vertalen van wetenschap doorbraak in innovatieve oncologie medicijnen om te helpen mensen met kanker wereldwijd. Bij Merck, om mensen te helpen kanker te bestrijden is onze passie en het ondersteunen van de toegankelijkheid van onze kanker geneesmiddelen is onze inzet. Onze focus ligt op het nastreven van onderzoek in immuno-oncologie en we zijn het versnellen van elke stap in de reis – van lab naar kliniek – potentieel nieuwe hoop brengen aan mensen met kanker.

Als onderdeel van onze focus op kanker, Merck is toegewijd aan het verkennen van de mogelijkheden van immuno-oncologie met een van de snelst groeiende ontwikkeling van programma ‘ s in de industrie. We zijn momenteel aan het uitvoeren van een uitgebreid onderzoek programma-evaluatie van onze anti-PD-1 therapie in meer dan 30 tumor vormen. We blijven ook verder aan de versterking van ons immuno-oncologie van de portefeuille door middel van strategische overnames en zijn prioriteit aan de ontwikkeling van een aantal veelbelovende immunotherapeutic kandidaten met potentieel voor verbetering in de behandeling van gevorderde kankers.

Voor meer informatie over onze oncologie klinische proeven, bezoek www.merck.com/clinicaltrials.

Over Msd

Voor meer dan een eeuw, Merck, een toonaangevende wereldwijde biofarmaceutische onderneming die bekend staat als MSD buiten de Verenigde Staten en Canada, is de uitvinding voor het leven, het vooruit helpen van de geneesmiddelen en vaccins voor veel van ‘ s werelds meest uitdagende ziekten. Door onze geneesmiddelen, vaccins, biologische therapieën en dier, producten, we werken met klanten en actief in meer dan 140 landen met het leveren van innovatieve oplossingen gezondheid. Ook hebben We tonen onze inzet voor het verhogen van de toegang tot de gezondheidszorg, door verregaande beleid, programma ‘ s en partnerschappen. Vandaag, Merck steeds koploper zijn op het gebied van onderzoek naar de preventie en behandeling van ziekten die een bedreiging vormen voor mensen en gemeenschappen over de hele wereld – waaronder kanker, hart-en metabole ziekten, opkomende dierziekten, de ziekte van Alzheimer en besmettelijke ziekten, waaronder HIV en Ebola. Voor meer informatie, bezoek www.merck.com en connect met ons op Twitter, Facebook, Instagram, YouTube en LinkedIn.

Forward-Looking Statement van Merck & Co., Inc., Kenilworth, N. J., verenigde staten

Dit persbericht van Merck & Co., Inc., Kenilworth, N. J., verenigde staten (de “bedrijf”) bevat “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de safe harbor bepalingen van de U.S. Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Deze verklaringen zijn gebaseerd op de huidige overtuigingen en verwachtingen van het bedrijf, het management en zijn onderhevig aan aanzienlijke risico ‘ s en onzekerheden. Er kunnen geen garanties met betrekking tot de producten in de pijplijn die de producten ontvangen de nodige reglementaire goedkeuringen of dat ze zal blijken te zijn een commercieel succes. Indien onderliggende veronderstellingen onjuist blijken, of de risico ‘ s of onzekerheden werkelijkheid worden, dat de werkelijke resultaten materieel kunnen verschillen van die vermeld in de toekomstgerichte verklaringen.

Risico ‘ s en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de algemene marktomstandigheden en de concurrentie; de algemene economische factoren, met inbegrip van rente en valuta wisselkoersschommelingen; de impact van de farmaceutische industrie verordening en de gezondheidszorg wetgeving in de Verenigde Staten en internationaal; de wereldwijde trends in de richting van de gezondheidszorg kostenbeheersing; technologische ontwikkelingen, nieuwe producten en patenten zijn verkregen door concurrenten; de problemen die inherent zijn aan de ontwikkeling van nieuwe producten, met inbegrip van het verkrijgen van goedkeuring; het vermogen van de vennootschap om nauwkeurig te voorspellen van toekomstige marktomstandigheden; de productie van moeilijkheden of vertragingen; financiële instabiliteit van de internationale economie en de soevereine risico ‘ s; de afhankelijkheid van de effectiviteit van de vennootschap octrooien en andere beveiligingen voor innovatieve producten; en de blootstelling aan geschillen, inclusief geschillen en/of regelgevende acties.

De onderneming verbindt zich er in geen verplichting tot het publiekelijk actualiseren van enige toekomstgerichte verklaringen, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins. Bijkomende factoren die ertoe kunnen leiden dat de resultaten wezenlijk verschillen van die beschreven in de toekomstgerichte verklaringen kunnen worden gevonden in het bedrijf 2016 Jaarverslag op Formulier 10-K en het bedrijf ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) beschikbaar is op de SEC-website ( www.sec.gov ).