FDA Verleent de Benaming Weesgeneesmiddel te Amplyx Farmaceutische producten voor APX001 voor de Behandeling van Meerdere Invasieve Schimmelinfectie en Schimmel Infecties

    SAN DIEGO – 16 November 2016 – Amplyx Pharmaceuticals, een bedrijf dat de ontwikkeling van nieuwe schimmeldodende middelen voor levensbedreigende schimmelinfecties, kondigde vandaag aan dat de AMERIKAANSE Food and Drug Administration (FDA) Kantoor van de Verweesde Product Ontwikkeling heeft weesgeneesmiddel te APX001, de voornaamste kandidaat. APX001 heeft ontvangen benaming weesgeneesmiddel voor vier verschillende indicaties: de behandeling van invasieve candidiasis, invasive aspergillosis, coccidioidomycosis, en zeldzame schimmelinfecties veroorzaakt door Scedosporium spp., Fusarium spp., en Mucorales schimmels (inclusief Mucor spp., en Rhizopus spp.).

    De benaming weesgeneesmiddel in aanmerking komt APX001 voor zeven jaren van exclusiviteit in de verenigde staten bij de goedkeuring van de FDA van een new drug application (NDA) voor de wees-aangewezen indicaties. Het bedrijf werd eerder toegekend Gekwalificeerde Besmettelijke Ziekte Product (QIDP) aanduiding voor APX001 Injectie (intraveneus gebruik) en voor APX001 Tabletten (oraal gebruik), die voorziet in een belangrijke ontwikkeling prikkels inclusief geschiktheid voor Fast Track-aanduiding, priority review en wanneer het gecombineerd wordt met de benaming weesgeneesmiddel, een totaal van twaalf jaar marketing exclusiviteit.

    “Deze regering verleende prikkels markeer de belangrijke behoefte aan een veilige en effectieve nieuwe schimmeldodende behandelingen,” zei Mike Grijs, president en CEO van Amplyx Farmaceutische producten. “De incidentie en ernst van invasieve en drug-resistente schimmel-infecties is toegenomen, met inbegrip van die welke veroorzaakt worden door een zeldzame ziekteverwekkers. Dit, in combinatie met het beperkte aantal antifungale geneesmiddel klassen beschikbaar zijn, wordt een dringende noodzaak voor de ontwikkeling van nieuwe breed-spectrum schimmeldodende middelen.”

    Het bedrijf is het bevorderen van APX001 in klinische ontwikkeling, gestart met de Fase 1 klinische programma eerder dit jaar. De Fase 1-programma evalueert APX001 met behulp van zowel intraveneuze en orale formuleringen op de noodzaak voor behandeling in zowel het ziekenhuis en bleef gemakkelijke behandeling na ontslag uit het ziekenhuis. Het bedrijf is van plan om te starten met Fase 2 studies in 2017.

    Over APX001

    APX001 is een first-in-class klein molecuul kandidaat-geneesmiddel dat de doelen en remt de geconserveerde schimmelinfectie enzym Gwt1, in gevaar te brengen schimmelgroei van ernstige schimmelinfectie ziekteverwekkers, zoals Candida – en Aspergillus. APX001 is uitgebreid geëvalueerd in klinische studies, en heeft aangetoond breed-spectrum activiteit tegen infecties veroorzaakt door veel voorkomende soorten van Candida – en Aspergillus, waaronder soorten die intrinsiek resistent tegen antimycotica, zowel als van de activiteit tegen zeldzame, moeilijk te behandelen schimmels zoals Fusarium, Scedosporium en schimmels uit de Mucorales bestelling. Patiënten met een verzwakt afweersysteem als gevolg van chemotherapie of andere immuun-het compromitteren van de medische behandelingen zijn gevoelig voor deze potentieel dodelijke schimmel infecties, en er zijn meer dan 600.000 gevallen van invasieve schimmelinfecties door Candida, Aspergillus en zeldzame schimmels jaarlijks wereldwijd. Amplyx is de ontwikkeling van beide IV en orale formuleringen van APX001 op de behoefte aan het ziekenhuis de administratie, alsmede het vervolg van de dosering na ontslag uit het ziekenhuis. De AMERIKAANSE Food and Drug Administration (FDA) heeft weesgeneesmiddel te APX001 en heeft ook aangewezen APX001 als een Gekwalificeerde Besmettelijke Ziekte Product (QIDP) voor de behandeling van multiple schimmelinfecties.

    Over Amplyx Pharmaceuticals

    Amplyx Pharmaceuticals de ontwikkeling van nieuwe, breed-spectrum schimmeldodende middelen voor de behandeling van levensbedreigende schimmelinfecties. Amplyx heeft verhoogd $51,5 miljoen euro in durfkapitaal en ontvangen van meer dan $10 miljoen aan subsidies van de Nationale Instituten van Gezondheid ter ondersteuning van de drug discovery en ontwikkeling. Het bedrijf research activiteiten zich bij Johnson & Johnson Innovatie, JLABS in San Diego, Californië.