Top zich inschrijft Patiënten in de Verenigde Staten In de Stopzetting DMD, een Fase 2 Klinische studie van Ezutromid bij Patiënten Met DMD

    OXFORD, Verenigd Koninkrijk, Nov. 16, 2016 (GLOBE NEWSWIRE) — Top Therapeutics plc (NASDAQ:SMMT) (DOEL:ZOM), de drug discovery and development company bevorderen van therapieën voor de ziekte van (‘BEELD’) en difficile infectie, kondigt vandaag aan dat het heeft me de eerste patiënten op de proeflocaties in de VS tot Stopzetting DMD, een Fase 2 proof of concept klinische proef van ezutromid bij patiënten met DMD. Ezutromid dosering wordt verwacht dat binnen een screening periode van maximaal 28 dagen. De inschrijving en de dosering van de patiënten in de Stopzetting DMD in het verenigd koninkrijk is aan de gang. Ezutromid is een utrophin modulator en vormt een potentieel disease modifying behandeling voor alle patiënten met DMD.

    “Ezutromid heeft aangetoond een grote belofte in de preklinische testen als een universele behandeling die het potentieel heeft om te vertragen of te stoppen progressie van de ziekte bij alle patiënten met DMD, ongeacht hun onderliggende dystrofine-gen mutatie,” zei John Jefferies, MD, van het Cincinnati Children ‘ s Hospital Medical Center, en de VS en de coördinerende onderzoeker bij Stopzetting DMD. “We zijn enthousiast om deel te nemen in de Stopzetting DMD en bijdragen aan de klinische ontwikkeling van dit utrophin modulator.”

    Ralf Rosskamp, MD, Medical Officer van Top toegevoegd, “Onze Stopzetting DMD klinische trial is een belangrijk onderdeel van de opvoeding ezutromid aan patiënten en families die dringend behoefte heeft aan een disease modifying therapie, en we maken vorderingen met de patiënt inschrijving in deze klinische studie, met de inschrijving aan de gang in de UK en nu in de VS.”

    Deze aankondiging bevat inside-informatie voor de doeleinden van Artikel 7 van de EU- 596/2014 (MAR).

    Over de Stopzetting DMD

    Stopzetting DMD streeft naar een proof of concept voor ezutromid en utrophin modulatie door het meten van spier-vet infiltratie, evenals door het meten van utrophin eiwit en regeneratie van spiervezels in de spier biopten. Het primaire eindpunt van de open-label studie is de verandering van baseline in de magnetische resonantie imaging parameters met betrekking tot vet infiltratie en ontsteking van de beenspieren. Verkennend eindpunten omvatten de zes-minuten lopen afstand, de North Star Diagnostiek en de patiënt gerapporteerde uitkomsten. Stopzetting DMD is een 48-week open-label studie verwacht inschrijven tot 40 jongens, variërend in leeftijd van hun vijfde tot hun tiende verjaardagen op sites in het verenigd koninkrijk en de verenigde staten. Elke patiënt krijgt twee biopten, één op baseline en de tweede, ofwel op 24 of 48 weken. De gegevens van de eerste groep van 24 weken biopten worden verwacht Q2/Q3 2017.

    Meer informatie is beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02858362 en www.utrophintrials.com.

    Over Utrophin Modulatie in DMD

    DMD is een progressieve spieratrofie ziekte die rond de 50.000 jongens en jonge mannen in de ontwikkelde wereld. De ziekte wordt veroorzaakt door verschillende genetische fouten in het gen dat codeert voor dystrofine is een eiwit dat essentieel is voor het gezond functioneren van de spieren. Er is momenteel geen remedie voor DMD en de levensverwachting is in de late jaren twintig. Utrophin eiwit is functioneel en structureel vergelijkbaar met dystrofine. In preklinische studies, de voortdurende uitdrukking van utrophin heeft een zinvolle, positieve werking op het spier-prestaties. Top is van mening dat utrophin modulatie heeft de potentie om te vertragen of zelfs stoppen van de progressie van DMD, ongeacht de onderliggende dystrofine gen. Top is ook van mening dat utrophin modulatie mogelijk is complementair aan andere therapeutische benaderingen voor DMD. Het Bedrijf leiden utrophin modulator, ezutromid, is een oraal toegediend, klein molecuul. DMD is een weesziekte, en de AMERIKAANSE Food and Drug Administration (‘FDA’) en de European Medicines Agency zijn toegekend orphan drug status ezutromid. Weesgeneesmiddelen krijgen een aantal voordelen, zoals extra ondersteuning bij regelgeving en een periode van exclusiviteit volgende goedkeuring. Daarnaast ezutromid is verleend Fast Track ‘ – aanstelling en de Zeldzame Pediatrische aanwijzing door de FDA.

    Over De Top Therapeutics

    Top is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe geneesmiddelen voor indicaties waarvoor er zijn geen bestaande of slechts onvoldoende therapieën. De top van de uitvoering van klinische programma ‘ s gericht op de erfelijke ziekte van Duchenne spierdystrofie en de besmettelijke ziekte van C. difficile infectie. Verdere informatie is beschikbaar op www.summitplc.com en Top kan worden gevolgd op Twitter (@summitplc).

    Toekomstgerichte Verklaringen

    Eventuele verklaringen in dit persbericht over de Top van de verwachtingen voor de toekomst, plannen en vooruitzichten, met inbegrip van maar niet beperkt tot, uitspraken over de klinische en preklinische ontwikkeling van Top-product van de kandidaten, het therapeutisch potentieel van Top product, de kandidaten en de timing van de initiatie, uitvoering en beschikbaarheid van de gegevens uit klinische studies, en andere verklaringen die de woorden “anticiperen,” “geloven,” “blijven”, “zou kunnen,” “schatten,” “verwachten,” “van plan zijn”, “kan,” “plannen,””potentieel,” “voorspellen”, “project”, “zou moeten,” “doel,” “zou,” en soortgelijke uitdrukkingen, vormen forward-looking statements ‘ in de zin van De Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van die welke door zulke toekomstgerichte verklaringen als gevolg van de verschillende belangrijke factoren, waaronder: de inherente onzekerheden in de inleiding van de toekomst klinische studies, de beschikbaarheid en de timing van de gegevens van nu en in de toekomst klinische studies en de resultaten van dergelijke proeven, of de voorlopige resultaten van een klinische proef zal voorspellen van de uiteindelijke resultaten van de proef of de resultaten van de eerste klinische trials of van de preklinische studies zijn een indicatie van de resultaten van latere klinische studies zijn, zijn de verwachtingen voor de reglementaire goedkeuringen, de beschikbaarheid van voldoende financiering voor de Top, het voorzienbare en onvoorziene operationele kosten en investeringen eisen en andere factoren beschreven in de “Risk Factors” sectie van de dossiers die Top maakt met de Securities and Commission, waaronder Summit s Jaarverslag op Formulier 20-F voor het jaar eindigend 31 januari 2016. Dienovereenkomstig de lezer dient niet overmatig vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen of informatie. Bovendien worden eventuele toekomstgerichte uitspraken in dit persbericht vertegenwoordigen Top, het uitzicht alleen op de datum van dit persbericht en mag niet worden beschouwd als representatief voor Top, het uitzicht van latere datum. Top wijst iedere verplichting tot het bijwerken van enige toekomstgerichte verklaring opgenomen in dit persbericht.

    Spread the love

    You may also like...