Stealth met de grootste omzet wordt met Fase 2/3 Studie van Elamipretide bij Patiënten met het Barth Syndroom

    Stealth met de grootste omzet wordt met Fase 2/3 van Elamipretide bij Patiënten met het Syndroom

    BOSTON – 19 juli 2017 – Stealth met de grootste omzet (Stealth), een klinische fase biofarmaceutisch bedrijf dat de ontwikkeling van therapieën voor de behandeling mitochondriale dysfunctie, kondigde vandaag de start van TAZPOWER, een Fase 2/3 studie ter evaluatie van elamipretide bij patiënten met het Barth syndroom. Barth syndroom is een zeldzame erfelijke mitochondriële ziekte, veroorzaakt door mutaties in het TAZ-gen, en wordt gekenmerkt door cardiale afwijkingen, de skeletspieren, spierzwakte, terugkerende infecties en vertraagde groei.

    “De ernstige problemen ervaren door patiënten met het Barth syndroom zijn veroorzaakt door misvormde en slecht functionerende mitochondriën, het verminderen van de energie productie in de getroffen weefsels. De resulterende spierzwakte kan leiden tot ernstige vermoeidheid, hartfalen en de dood,” zei Stealth Medical Officer Doug Wever. “In deze studie hopen we aan te tonen dat elamipretide kan klinisch voordeel door het verbeteren van de functie in deze beïnvloed mitochondriën.”

    TAZPOWER is een gerandomiseerde, dubbel-blinde, placebo-gecontroleerde cross-over studie die zal evalueren van de effecten van dagelijkse elamipretide behandeling in een minimum van 12 patiënten met een genetisch bevestigd Barth syndroom. Patiënten worden gerandomiseerd naar één van de twee reeks groepen: 12 weken van een enkele dagelijkse subcutane injecties van elamipretide in 1, gevolgd door 12 weken van behandeling met placebo in de Behandeling 2, met een vier-week wash-out periode tussen periodes, of vice versa. Het primaire eindpunt is de verandering in afstand gelopen tijdens de zes minuten looptest. Secundaire eindpunten omvatten functionele evaluaties, patiënt-gerapporteerde uitkomsten en veiligheid.

    “Ons begrip van het Barth syndroom en hoe het zich manifesteert is sterk geëvolueerd, maar de huidige behandeling inspanningen zijn nog steeds beperkt tot het beheer van de symptomen,’ zei Hilary Vernon, M. D., D. Ph., assistent-professor in de Kindergeneeskunde aan McKusick-Nathans van aan de Johns Universiteit en de belangrijkste onderzoeker van de studie. “De inwijding van TAZPOWER vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van een ziekte-specifieke behandeling optie.”

    TAZPOWER bouwt voort op Stealth met de grootste omzet in de bestaande zeldzame ziekte en cardiorenal programma ‘ s, waaronder drie lopende Fase 2 studies bij volwassenen met hartfalen (IDDEA-HF -, VOORTGANGS-HF -, HERSTEL-HF).

    “Dit onderzoek onderstreept onze toewijding aan het ontwikkelen van elamipretide voor de behandeling van zeldzame erfelijke mitochondriële ziekten,” zei Stealth Chief Executive Officer Reenie McCarthy. “De hart-en skeletspieren symptomen die deze populatie delen een gemeenschappelijke draad met klachten ervaren bij aandoeningen die vaak geassocieerd wordt met veroudering, zoals hartfalen, in die mitochondriale disfunctie draagt bij aan de klinische pathologie.”

    Over Het Barth Syndroom

    Barth syndroom is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door spierzwakte, hartafwijkingen, terugkerende infecties en vertraagde groei. Barth syndroom komt bijna uitsluitend voor bij mannen en wordt geschat op invloed in 200.000 tot 400.000 individuen over de hele wereld bij de geboorte. Er zijn momenteel geen FDA-goedgekeurde therapieën voor de ziekte.

    Over Stealth Biotherapeutica

    Wij zijn een particuliere onderneming in het klinische stadium biotechnologie bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van therapeutica voor aandoeningen met mitochondriale disfunctie. Wij geloven dat er een sterke motivering voor onze belangrijkste kandidaat-product, elamipretide, in de indicaties in deze ziekten zijn gebaseerd op het stimuleren van de preklinische en het begin van de klinische gegevens. We zijn aan het onderzoeken elamipretide in drie primaire mitochondriale ziekten – primaire mitochondriële myopathie (PMM), Barth syndroom en Leber erfelijke optische neuropathie (LHON) – evenals bij hartfalen, ’ cornea dystrofie en droog leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Wij ontvangen Fast Track aanduiding voor elamipretide voor de behandeling van de PMM van de FDA in December 2015. Wij zijn bezig met onze tweede kandidaat-product, SBT-20, voor aandoeningen aan het centrale zenuwstelsel. Onze missie is om de leider in de mitochondriële geneeskunde. Voor meer informatie over ons en onze pijplijn, bezoek www.stealthbt.com.

    Spread the love

    You may also like...