Jazz Pharmaceuticals Initieert Rolling NDA Inzending voor Vyxeos (CPX-351) Verwacht in te vullen NDA Indiening Begin 2017

    voor Myeloïde Jazz Pharmaceuticals Initieert Rolling NDA Inzending voor Vyxeos (CPX-351) Verwacht in te vullen NDA Indiening Begin 2017

    DUBLIN, Okt. 3, 2016 /PRNewswire/ — Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq; JAZZ) kondigde vandaag de opening van een rollend indiening van een New Drug Application (NDA) naar de Verenigde Staten (U.S. Food and Drug Administration (FDA) op 30 September 2016, op zoek naar marketing goedkeuring van Vyxeos™ (cytarabine en daunorubicine liposome injectie), een experimentele agent voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML). Het bedrijf verwacht om te voltooien van de indiening van de NDA begin 2017, en zal de aanvraag van een priority review.

    “Onze initiatie van de rolling NDA inzending voor Vyxeos brengt ons dichter bij een belangrijk doel van het verstrekken van een nieuwe optie voor de behandeling van patiënten met acute myeloïde leukemie, een verwoestende en levensbedreigende ziekte,” zei Karen Smith, M. D., D. Ph., global head of research and development en chief medical officer bij Jazz Pharmaceuticals. “AML vertegenwoordigt een ziekte gebied binnen de hematologische kankers, waar er blijft een aanzienlijke onbeantwoorde medische behoefte. Vyxeos, indien goedgekeurd, zou de eerste nieuwe behandeling het aantonen van een significante vooruitgang in de behandeling van AML in meer dan 20 jaar.”

    Vyxeos werd verleend Aanwijzing in Mei 2016 voor de behandeling van volwassenen met therapie gerelateerde AML of AML met myelodysplasia-gerelateerde veranderingen. De FDA verleent Doorbraak aanwijzing voor het versnellen van de ontwikkeling en evaluatie van nieuwe geneesmiddelen die bestemd zijn voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende ziekten als de klinische gegevens blijkt dat de drug kan aantonen dat aanzienlijke verbetering ten opzichte van bestaande behandelingen op ten minste één klinisch relevant eindpunt. De Doorbraak aanwijzing, kan een bedrijf op het indienen van individuele secties van de NDA voor review door de FDA als ze klaar zijn in plaats van te wachten totdat de gehele applicatie is voltooid voordat deze kunnen worden ingediend en beoordeeld.

    Celator Pharmaceuticals, Inc. voltooid en heeft de resultaten bekendgemaakt van de Fase-3-studie ter evaluatie van Vyxeos bij patiënten met een hoog risico AML in Maart 2016. Jazz Pharmaceuticals voltooide het de overname van Celator geneesmiddelen in juli 2016.

    Over Acute Myeloïde Leukemie

    Acute Myeloïde Leukemie (AML) is een zich snel ontwikkelende en levensbedreigende bloed kanker die stijgt in frequentie met de leeftijd.1 De American Cancer Society schat dat er 19,950 nieuwe gevallen van AML en 10,430 sterfgevallen als gevolg van AML in de VS in 2016.2 In de Unie, het aantal nieuwe gevallen wordt geschat op 20,100 in 2016.3

    De mediane leeftijd bij diagnose is 67 en met de stijgende leeftijd is er een progressieve verslechtering van de prognose.1,4 gevorderde leeftijd is geassocieerd met een verhoogd risico van specifieke chromosomale/vogelgriepvirus veranderingen en risico van pre-maligne aandoeningen van het beenmerg, die aanleiding geven tot meer agressief en minder responsieve vormen van AML.5,6 Als patiënten die leeftijd is er ook een verminderde tolerantie voor intensieve chemotherapie.7 Als gevolg van vooruitgang in ondersteunende zorg, intensieve chemotherapie en beenmergtransplantatie hebben vooral geprofiteerd jongere patiënten met ongeveer een derde van de patiënten 18-60 jaar het bereiken van genezing.5,7 Oudere patiënten hebben niet bereikt de hogere tarieven van genezen of verbeterd op een 5-jaarsoverleving van 10-20% in weerwil van 40 jaar onderzoek.7, 8

    Over Vyxeos

    Vyxeos™ (cytarabine en daunorubicine liposome injectie), of CPX-351 is een combinatie van cytarabine en daunorubicine ingekapseld in een nano-schaal liposome bij een 5:1 molaire verhouding. Vyxeos werd verleend orphan drug status door de FDA en de Europese Commissie voor de behandeling van acute myeloïde leukemie. Vyxeos werd verleend Doorbraak Therapie Benaming voor de behandeling van volwassenen met therapie gerelateerde AML of AML met myelodysplasia-gerelateerde veranderingen en kreeg ook Snel Volgen de aanwijzing door de FDA voor de behandeling van oudere patiënten met een secundaire AML.

    Over Jazz Pharmaceuticals plc

    Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) is een internationaal biofarmaceutisch bedrijf, gericht op het verbeteren van het leven van patiënten door het identificeren, ontwikkelen en commercialiseren van zinvolle producten die het adres nog onvervulde medische behoeften. Het bedrijf heeft een divers portfolio van producten en product-kandidaten met een focus op het gebied van slapen en hematologie/oncologie. In deze gebieden, Jazz Pharmaceuticals markten Xyrem® (sodium oxybate) orale oplossing, Erwinaze® (asparaginase Erwinia chrysanthemi) en Defitelio® (defibrotide natrium) in de verenigde staten en markten Erwinase® en Defitelio® (defibrotide) in landen buiten de VS. Voor meer informatie, bezoek www.jazzpharmaceuticals.com.

    “Safe Harbor” – Verklaring onder de Private Securities Litigation Reform Act van 1995

    Dit persbericht bevat forward-looking statements, met inbegrip van, maar niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot Jazz Pharmaceuticals’ plannen om een rollend NDA inzending voor Vyxeos in de VS en de timing daarvan, en andere verklaringen die geen historische feiten zijn. Deze forward-looking statements zijn gebaseerd op Jazz Pharmaceuticals huidige plannen, doelstellingen, ramingen, verwachtingen en intenties, en inherent aanzienlijke risico ‘ s en onzekerheden. De werkelijke resultaten en de timing van de gebeurtenissen kunnen in belangrijke mate verschillen van deze die verwacht worden in deze toekomstgerichte verklaringen als gevolg van deze risico ’s en onzekerheden, waaronder, zonder beperking, de inherente onzekerheid met betrekking tot de goedkeuring proces, met inbegrip van het risico dat het bedrijf mogelijk niet in staat om te verkrijgen of te behouden goedkeuring voor Vyxeos in de VS, en andere risico’ s en onzekerheden die de vennootschap, met inbegrip van die welke beschreven en van tijd tot tijd onder de kop “risicofactoren” en elders in de Jazz Pharmaceuticals plc ‘ s Securities and Commission ingediende stukken en rapporten (het Dossier van de Commissie Nr 001-33500), met inbegrip van de vennootschap kwartaalverslag op Formulier 10-Q voor het kwartaal dat eindigde op 30 juni 2016 en toekomstige registraties en verslagen van de vennootschap. Andere risico ‘ s en onzekerheden die Jazz Pharmaceuticals is momenteel niet bewust is, kunnen ook van invloed zijn forward-looking statements en kunnen leiden dat de feitelijke resultaten en de timing van de gebeurtenissen wezenlijk verschillen van deze die verwacht worden. De toekomstgerichte verklaringen in dit document zijn uitsluitend gemaakt op datum van dit prospectus of van de data die vermeld in de toekomstgerichte verklaringen, zelfs als ze worden vervolgens beschikbaar gesteld door Jazz Pharmaceuticals op de website of anderszins. Jazz Pharmaceuticals aanvaardt geen verplichting om de update of aanvulling van enige toekomstgerichte verklaringen weerspiegelen de werkelijke resultaten, nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, veranderingen in de verwachtingen of van andere omstandigheden die zich voordoen na de datum waarop de toekomstgerichte verklaringen zijn gedaan.

    Referenties:

    1 American Cancer Society: de Belangrijkste Statistieken Over Acute Myeloïde Leukemie; informatie trok op 18 augustus 2016 van http://www.cancer.org/cancer/leukemia-acutemyeloidaml/detailedguide/leukemia-acute-myeloid-myelogenous-key-statistics
    2 ZIENER Stat Fact Sheets – AML. (2016) http://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html. Toegankelijk 9/19/16.
    3 Resources Group AML Verslag. 2015 November.
    4 Baer MR, et al. Leukemie, 2011 Mei; 25(5):10.1038/eu.2011.9.
    5 Ferrara F, et al., , 2013 Feb 9 – 15 (381):484-495.
    6 Dohner H, et al. , 2010; 115(3):453-474.
    7 Stenen RM, et al., Hematologie Am Soc Hematol Educ Programma, 2004:98-117.
    8 Kadia TM, Ann Oncol. 2016 Mei 27 (5), 770-8.

    BRON Jazz Pharmaceuticals plc

    Vyxeos (cytarabine en daunorubicine liposoom) Goedkeuring van de FDA Geschiedenis

    Spread the love

    You may also like...