Biogen Voltooid Rolling Indiening van Nieuwe Drug Aanvraag bij de FDA voor Nusinersen voor de Behandeling van het Spinale Musculaire Atrofie

    voor Spinale Musculaire AtrofieBiogen Voltooid Rolling Indiening van Nieuwe Drug Aanvraag bij de FDA voor Nusinersen voor de Behandeling van het Spinale Musculaire Atrofie

    CAMBRIDGE, Mass. & CARLSBAD, Californië.–(BUSINESS WIRE) 26 September 2016 –Biogen (NASDAQ: BIIB) en Ionis (NASDAQ:IONEN) heeft vandaag aangekondigd dat Biogen heeft voltooid en het glooiende indiening van een New Drug Application (NDA) van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor de goedkeuring van nusinersen, een experimentele behandeling voor spinale musculaire atrofie (SMA). Biogen heeft ook toegepast voor Priority Review die, indien toegekend, zou verkorten van de periode van nusinersen volgende van het Agentschap aanvaarding van de NDA.

    “Sinds de aankondiging van de positieve resultaten van het GELIEFD tussentijdse analyse in infantiele-onset SMA afgelopen maand, we hebben gehoord van de vele gezinnen die hun opwinding over nusinersen. Hun verhalen ons blijven inspireren en ze zijn in de voorhoede van onze gedachten als we de ondersteuning van de FDA review van nusinersen,” merkte Alfred Sandrock, M. D., D. Ph., executive vice president en chief medical officer bij Biogen. “We waarderen de FDA samenwerking met ons tijdens de aanvraagprocedure, en we kijken uit naar voortzetting van deze productieve dialoog, met als doel het snel brengen van de eerste behandeling voor SMA om zoveel mogelijk patiënten.”

    Naast de NDA indiening bij de FDA, Biogen plannen indienen van een Marketing Authorization Application (MAA) voor nusinersen de European Medicines Agency (EMA) in de komende weken. De EMA ‘ s Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) heeft onlangs toegekend te nusinersen, die kan het verminderen van de standaard review tijd. Biogen initiëren, wettelijke registraties in andere landen in de komende maanden.

    “Onze mogelijkheid om vooraf de nusinersen programma zo snel als wij hebben, is grotendeels te danken aan de enorme bijdragen van de gehele SMA gemeenschap, van de patiënten en families die deelnamen aan de klinische studies naar de artsen, verpleegkundigen en advocaten die werken onvermoeibaar op hun naam,” zei B. Lynne Parshall, chief operating officer bij Ionis Farmaceutische producten. “We zijn bijzonder dankbaar voor hun niet aflatende inzet voor het vinden van een behandeling voor SMA en vandaag is de mijlpaal is echt een collectieve prestatie.”

    De regelgeving inzendingen zijn samengesteld uit de resultaten van de pre-tentamens analyse van GELIEFD, de gecontroleerde Fase-3-studie ter evaluatie van nusinersen in infantiele-onset (de meeste kans op het ontwikkelen van Type 1) SMA, evenals alle andere klinische en preklinische gegevens die momenteel beschikbaar zijn, inclusief open-label gegevens bij andere patiënten soorten. Het GELIEFD interim-analyses aangetoond dat zuigelingen ontvangen nusinersen ervaren een statistisch significante verbetering in het bereiken van motorische mijlpalen in vergelijking met degenen die niet behandeld te worden. Biogen verwacht horen van regelgevende instanties met betrekking tot de acceptatie en validatie van deze inzendingen in de volgende paar maanden.

    De Nusinersen Klinische Trial Programma

    De nusinersen klinische trial programma bestaat uit twee gecontroleerde studies, GELIEFD en KOESTEREN. GELIEFD was ontworpen als een dertien maanden onderzoek naar nusinersen in 122 patiënten met infantiele-onset SMA; het begin van de tekenen en symptomen van SMA minder dan of gelijk aan 6 maanden van de leeftijd en de leeftijd van minder dan of gelijk aan 7 maanden bij screening. Op basis van de resultaten van de pre-tentamens analyse, het GELIEFD studie zal worden gestopt; patiënten die ervoor kiezen om zijn momenteel wordt overgestapt naar de GLANS open-label studie waarbij ze alle ontvangen nusinersen. De resultaten van het GELIEFD tussentijdse analyse zal worden gepresenteerd op de toekomstige medische congressen.

    KOESTEREN is een vijftien maanden onderzoek naar nusinersen in 126 niet-ambulante patiënten met de later ontstane SMA, in overeenstemming met Type 2; begin van de tekenen en symptomen van meer dan 6 maanden en op de leeftijd van 2 tot 12 jaar bij de screening. KOESTER volledig werd ingeschreven in Mei 2016 en blijft aan de gang.

    Bovendien, de GLANS, open-label extensie studie, voor patiënten die eerder hebben deelgenomen aan GELIEFD en KOESTEREN, is open en is bedoeld voor het evalueren van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van nusinersen.

    Twee bijkomende Fase 2 studies, OMARMEN en KOESTEREN, waren ontworpen om aanvullende gegevens te verzamelen op nusinersen. De EMBRACE-studie is ontworpen om aanvullende gegevens te verzamelen op een kleine subgroep van patiënten met infantiele of later ontstane SMA die niet voldoen aan de leeftijd en andere criteria van GELIEFD of KOESTEREN. Door het bewijsmateriaal aangetoond in de infantiele-onset SMA (de meeste kans op het ontwikkelen van Type 1) van de bevolking, de schijn arm van de EMBRACE-studie wordt gestopt en patiënten worden gegeven de optie voor het ontvangen van nusinersen door middel van een open-label extensie studie. NURTURE is een open-label, lopend onderzoek in de pre-symptomatische kinderen die kleiner zijn dan of gelijk aan 6 weken van leeftijd op het moment van de eerste dosis te bepalen of de behandeling voor de symptomen beginnen zou verhinderen of vertragen de aanvang van de SMA van de symptomen.

    Over SMA1-5

    Spinale Musculaire Atrofie (SMA) is gekenmerkt door verlies van motorische neuronen in het ruggenmerg en de lagere hersenstam, wat resulteert in ernstige en progressieve musculaire atrofie en spierzwakte. Uiteindelijk, mensen met de meest ernstige vorm van SMA kan verlamd raken en moeite hebben met het uitvoeren van de basisfuncties van het leven, zoals ademhalen en slikken.

    Door een verlies van of gebrek in het SMN1-gen, mensen met SMA niet genoeg produceren survival motor neuron (SMN) eiwit, dat is van cruciaal belang voor het onderhoud van de motorische neuronen. De ernst van de SMA correleert met de hoeveelheid SMN eiwit. Mensen met Type 1, SMA, de meest ernstige, levensbedreigende vorm, produceren zeer weinig SMN eiwit en niet om de mogelijkheid om te zitten zonder ondersteuning of live dan 2 jaar zonder respiratoire ondersteuning. Mensen met Type 2 en Type 3 SMA produceren van grotere hoeveelheden van het SMN-eiwit en minder ernstige, maar toch leven-veranderende vormen van SMA.

    Op dit moment is er geen goedgekeurde behandeling voor SMA.

    Ter ondersteuning van voorlichting en onderwijs in SMA, Biogen lanceert Samen in SMA in de Verenigde Staten, een programma gemaakt om informatieve materialen en middelen bij de SMA gemeenschap. Lees meer op TogetherinSMA.com.

    Over Nusinersen

    Nusinersen is een geneesmiddel voor onderzoek, mogelijk disease-modifying therapy6 voor de behandeling van SMA. Nusinersen is een antisense oligo (ASO) die is ontworpen voor het wijzigen van de splicing van het pre-mRNA van het SMN2 gen om het verhogen van de productie van de volledig functionele SMN-eiwit. SMN2 is een gen dat is bijna identiek aan het SMN1.7

    ASOs zijn korte synthetische snaren van nucleotiden ontworpen om selectief binden aan target RNA en reguleren van gen-expressie. Door het gebruik van deze technologie, nusinersen heeft de potentie om het bedrag van de functionele SMN-eiwit in zuigelingen en kinderen met SMA.

    Zowel de VS en de EU regelgevende instanties hebben toegekend, een bijzondere status nusinersen in een poging om het controleproces te versnellen, waaronder Fast Track Aanwijzing in de VS. Bovendien, nusinersen heeft ontvangen, een benaming Weesgeneesmiddel in zowel de VS en de EU.

    Wij erkennen de steun van de volgende organisaties voor nusinersen: Muscular Dystrophy Association, SMA Stichting, Genezen SMA intellectuele eigendom en onder licentie van Cold Spring Harbor Laboratory en de University of Massachusetts Medical .

    Over Biogen

    Door de cutting-edge wetenschap en de geneeskunde, Biogen ontdekt, ontwikkelt en levert wereldwijd innovatieve therapieën voor mensen met ernstige neurologische aandoeningen, auto-immuunziekten en zeldzame ziekten. Opgericht in 1978, Biogen is één van ‘ s werelds oudste onafhankelijke biotechnologie bedrijven en patiënten over de hele wereld profiteren van haar toonaangevende multiple sclerose en innovatieve hemofilie therapieën. Voor meer informatie, bezoek www.biogen.com.

    Over Ionis Pharmaceuticals Inc.

    Ionis is het toonaangevende bedrijf in de RNA-targeted drug discovery en ontwikkeling gericht op de ontwikkeling van geneesmiddelen voor patiënten die de hoogste onvervulde medische behoeften, zoals patiënten met een ernstige en zeldzame ziekten. Het gebruik van eigen antisense technologie, Ionis heeft een grote pijplijn van de first-in-class of best-in-class drugs, met meer dan een dozijn drugs in het midden – tot laat-stadium van ontwikkeling. Drugs momenteel in de Fase 3-ontwikkeling zijn volanesorsen, een drug Ionis is het ontwikkelen en plannen te commercialiseren via haar volle dochteronderneming, Akcea Therapeutica voor de behandeling van patiënten met familiaire chylomicronemia syndroom of familiaire partiële lipodystrofie; IONIS-TTRRx, een drug Ionis is het ontwikkelen met GSK voor de behandeling van patiënten met alle vormen van TTR amyloïdose; en nusinersen, een drug Ionis is met het ontwikkelen van Biogen voor de behandeling van zuigelingen en kinderen met spinale musculaire atrofie. Ionis’ octrooien verstrekken van sterke en uitgebreide bescherming voor de medicijnen en technologie. Meer informatie over Ionis is beschikbaar op www.ionispharma.com.

    Biogen Safe Harbor

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, waaronder verklaringen met betrekking tot het indienen van een vergunning aanvragen voor nusinersen van de regelgevende instanties en de timing ervan en de verwachte wettelijke deponering review proces. Deze verklaringen kunnen worden geïdentificeerd door woorden zoals “geloven,” “, behalve,” “kan,” “plannen,” “potentieel,” “zal”, en soortgelijke uitdrukkingen, en zijn gebaseerd op onze huidige verwachtingen en overtuigingen. De Drug van de ontwikkeling en de commercialisering sprake van een hoge mate van risico, en slechts een klein aantal onderzoeks-en ontwikkelingsprogramma ‘ s leiden tot commercialisering van een product. die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de huidige verwachtingen zijn van het risico dat onverwachte problemen kunnen ontstaan van extra gegevens of analyse, regelgevende instanties kunnen verlangen dat aanvullende informatie of voor verdere studies of niet goed te keuren of te vertragen door de goedkeuring van onze kandidaat of verlenen van goedkeuring voor verkoop die beperkter is dan verwacht, of we kunnen tegenkomen op andere onverwachte hindernissen. Voor meer gedetailleerde informatie over de risico ‘ s en onzekerheden in verband met onze drug ontwikkeling en commercialisering activiteiten, gelieve de risicofactoren gedeelte van onze meest recente jaarverslag of driemaandelijks verslag ingediend bij de Securities and Commission. Eventuele toekomstgerichte uitspraken gelden alleen op de datum van dit persbericht en we nemen geen enkele verplichting om enige toekomstgerichte verklaring.

    Ionis Forward-Looking Statement

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot Ionis’ strategische relatie met Biogen en de ontwikkeling, de activiteiten, de therapeutische mogelijkheden, veiligheid en de commercialisering van nusinersen. Een verklaring, waarin Ionis’ doelstellingen, verwachtingen, financiële of andere projecties, intenties of overtuigingen is een forward-looking statement en moet beschouwd worden als een ” risico-verklaring. Dergelijke verklaringen zijn onderhevig aan bepaalde risico ‘ s en onzekerheden, in het bijzonder deze die eigen zijn aan het proces van het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van geneesmiddelen die zijn veilig en effectief in gebruik als human therapeutics, en in het streven van het bouwen van een bedrijf om een dergelijke drugs. Ionis’ forward-looking statements omvatten ook de veronderstellingen die, als ze niet meer van komen of correct blijken, kunnen ertoe leiden dat de resultaten wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Hoewel Ionis ” toekomstgerichte verklaringen weerspiegelen de goede trouw oordeel van het management, deze verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op feiten en factoren die momenteel bekend door Ionis. Met als resultaat dat u wordt gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze forward-looking statements. Deze en andere risico ’s met betrekking Ionis’ programma ’s zijn beschreven in meer detail in Ionis’ jaarverslag op Formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 December 2015, en zijn meest recente kwartaalverslag op Formulier 10-Q, die zijn dossier bij de SEC. Kopieën van deze en andere documenten zijn beschikbaar op het Bedrijf.

    BIOGEN en het BIOGEN-logo zijn geregistreerde handelsmerken van BIOGEN.

    Ionis Pharmaceuticals™ is een handelsmerk van Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™ is een handelsmerk van Ionis Pharmaceuticals, Inc.

    1. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Hoofdstuk 8 – Spinale Musculaire Atrofie. In: Vivo BTD, ed. Neuromusculaire Aandoeningen van de Kleutertijd, , puberteit en Adolescentie (Tweede Editie). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.
    2. Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identificatie en karakterisering van een spinale musculaire atrofie-het bepalen van gen. Cel. 1995;80(1):155-165.
    3. Mailman MD, JW, Papp-AC, et al. analyse van spinale musculaire atrofie en wijziging van het fenotype door SMN2. Med Genet. 2002;4(1):20-26.
    4. Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. Een single nucleotide verschil dat verandert splicing patronen onderscheidt het SMA-gen SMN1 van de kopie SMN2 gen. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183.
    5. Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Klinische en genetische diversiteit van het SMN1-negatieve proximale spinale musculaire atrofie. De hersenen. In 2014;137(Pt 11):2879-2896.
    6. Rigo F, Hua Y, Krainer AR, CF. -gebaseerde therapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie. J Cell Biol. 2012;199(1):21-25
    7. Hua Y, Sahashi K, Hing G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR. Antisense-correctie van SMN2 splicing in de CNS redt necrose in een type III SMA muis model. Genen Dev. 2010 Aug 1; 24(15):16344-44
    Gerelateerde Artikelen

    • Biogen de Regelgeving, Toepassingen voor Nusinersen voor de Behandeling van het Spinale Musculaire Atrofie Geaccepteerd door de FDA en de EMA – 28 oktober 2016

    Spinraza (nusinersen) Goedkeuring van de FDA Geschiedenis

    Spread the love

    You may also like...