Biogen de Regelgeving, Toepassingen voor Nusinersen voor de Behandeling van het Spinale Musculaire Atrofie Geaccepteerd door de FDA en EMA

    voor Spinale Musculaire Biogen de Regelgeving, Toepassingen voor Nusinersen voor de Behandeling van het Spinale Musculaire Atrofie Geaccepteerd door de FDA en EMA

    CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE) 28 oktober 2016 — Biogen (NASDAQ: BIIB) heeft vandaag aangekondigd dat haar Nieuwe Drug Application (NDA) voor nusinersen, een experimentele behandeling voor spinale musculaire atrofie (SMA), is goedgekeurd door de AMERIKAANSE Food and Drug Administration (FDA) voor Priority Review, en dat het bedrijf Marketing Authorization Application (MAA) is gevalideerd door de European Medicines Agency (EMA). Nusinersen eerder had verleend Versnelde Beoordeling van de status door de EMA ‘ s Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP). De evaluatie van de regelgeving proces voor deze toepassingen is inmiddels gestart in de VS en de EU. Zowel de Priority Review en Versnelde Beoordeling benamingen kan het verminderen van de standaard review tijd. Als het wordt goedgekeurd, nusinersen zou de eerste therapie voor SMA, een toonaangevende genetische oorzaak van kindersterfte.

    Biogen de markt wenst te brengen nusinersen onder de merknaam SPINRAZA. Deze naam is voorwaardelijk geaccepteerd door de FDA en de CHMP en zal bevestigd worden na goedkeuring.

    “De FDA en de EMA hebben erkend dat de mogelijkheden voor nusinersen te richten op de dringende noodzaak voor een effectieve behandeling SMA, door het toekennen van een speciale status aan van de toepassingen, en de FDA heeft gedeeld dat ze van plan zijn om te handelen op onze NDA onder een versnelde herziening,” zei Michael Ehlers, M. D., D. Ph., executive vice president, head of Research and Development bij Biogen. “We zijn nu vooral gericht op de samenwerking met de agentschappen hopelijk brengt dit onderzoek de behandeling bij de SMA gemeenschap zo snel mogelijk.”

    De wettelijke deponering pakketten in de VS en de EU zijn gebaseerd op gegevens die aantonen dat de klinisch betekenisvolle effectiviteit en het gunstige veiligheidsprofiel van nusinersen uit meerdere studies. Deze omvatten de resultaten van de tussentijdse analyse van GELIEFD, de Fase-3-studie ter evaluatie van nusinersen in infantiele-onset (de meeste kans op het ontwikkelen van Type 1) SMA, evenals open-label gegevens in andere patiëntenpopulaties. Het GELIEFD interim-analyses aangetoond dat zuigelingen ontvangen nusinersen ervaren een statistisch significante verbetering in het bereiken van motorische mijlpalen in vergelijking met degenen die niet ontvangen nusinersen. De gegevens van de andere eindpunten geanalyseerd werden ook consequent in het voordeel van de behandelde baby ‘ s. Nusinersen was over het algemeen goed verdragen, met een gunstig veiligheidsprofiel. Geen adverse events (AEs) werden beschouwd als in verband met nusinersen.

    Biogen is het initiëren van wettelijke registraties in andere landen in de komende maanden.

    De Nusinersen Trial Programma

    De nusinersen Fase-3-programma bestaat uit twee registrational studies, GELIEFD en KOESTEREN. GELIEFD is een dertien maanden onderzoek naar nusinersen in 122 patiënten met infantiele-onset SMA, met inbegrip van patiënten met het begin van de tekenen en symptomen van SMA op maximaal zes maanden oud zijn. Het eindpunt vooraf opgegeven voor de tussentijdse analyse van de studie evalueerde het aandeel van de motorische mijlpaal responders van de motor onderdeel van de Hammersmith Kind Neurologisch (HINE). Gezien de resultaten van de tussentijdse analyse, het GELIEFD studie wordt gestopt en de deelnemers zijn in staat om de overgang naar de GLANS open-label studie, waarin alle patiënten ontvangen nusinersen.

    KOESTEREN is een vijftien maanden onderzoek naar nusinersen in 126 niet-ambulante patiënten met de later ontstane SMA, met inbegrip van patiënten met het begin van de tekenen en symptomen bij meer dan 6 maanden en een leeftijd van 2 tot 12 jaar bij de screening. KOESTER volledig werd ingeschreven in Maart 2016.

    Bovendien, de GLANS, open-label extensie studie voor patiënten die eerder hebben deelgenomen aan GELIEFD of KOESTEREN is open en is bedoeld voor het evalueren van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van nusinersen.

    Twee bijkomende Fase 2 studies, OMARMEN en KOESTEREN, waren ontworpen om aanvullende gegevens te verzamelen op nusinersen. OMARMEN is het bestuderen van een kleine subset van patiënten met infantiele of later ontstane SMA die niet voldoen aan de leeftijd en andere criteria van GELIEFD of KOESTEREN. NURTURE is een open-label, lopend onderzoek in de pre-symptomatische kinderen die maximaal zes weken van leeftijd op het moment van de eerste dosis te bepalen of de behandeling voor de symptomen beginnen zou voorkomen of vertraging van de aanvang van de SMA van de symptomen. Een tussentijdse analyse van NURTURE toonde aan dat jonge kinderen behandeld voor maximaal een jaar met nusinersen bereikt motorische mijlpalen in tijdlijnen meer in overeenstemming is met de normale ontwikkeling dan wat wordt waargenomen in de natuurlijke geschiedenis van de patiënten met Type 1-SMA. Drie kinderen ervaren negatieve gebeurtenissen beschouwd, mogelijk in verband met nusinersen, die allemaal opgelost. Bovendien zijn er geen baby ‘ s hebben stopgezet of teruggetrokken uit de studie en geen nieuwe bezorgdheid over de veiligheid vastgesteld. NURTURE is momenteel actief zijn en zich in te schrijven. Alle studies worden uitgevoerd op een wereldwijde schaal.

    Over SMA1-5

    SMA is een erfelijke ziekte die wordt gekenmerkt door het verlies van motorische neuronen in het ruggenmerg en de lagere hersenstam, wat resulteert in ernstige en progressieve musculaire atrofie en spierzwakte. Uiteindelijk, mensen met de meest ernstige vorm van SMA kan verlamd raken en moeite hebben met het uitvoeren van de basisfuncties van het leven, zoals ademhalen en slikken.

    Door een verlies van of gebrek in het SMN1-gen, mensen met SMA niet genoeg produceren survival motor neuron (SMN) eiwit, dat is van cruciaal belang voor het onderhoud van de motorische neuronen. De ernst van de SMA correleert met de hoeveelheid SMN eiwit. Mensen met Type 1, SMA, de meest ernstige levensbedreigende vorm, produceren zeer weinig SMN eiwit en niet om de mogelijkheid om te zitten zonder ondersteuning of live dan 2 jaar zonder respiratoire ondersteuning. Mensen met Type 2 en Type 3 het produceren van grotere hoeveelheden van het SMN-eiwit en minder ernstige, maar toch leven-veranderende vormen van SMA. Op dit moment is er geen goedgekeurde behandeling voor SMA.

    Ter ondersteuning van voorlichting en onderwijs in SMA, Biogen heeft gelanceerd Samen in SMA in de Verenigde Staten. Samen in SMA is een programma dat gemaakt is om te voorzien informatieve materialen en middelen bij de SMA gemeenschap. Lees meer op www.TogetherinSMA.com.

    Over Nusinersen

    Nusinersen is een geneesmiddel voor onderzoek, mogelijk disease-modifying therapie voor de behandeling van SMA die is ontdekt en ontwikkeld door Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: – IONEN), een leider op het antisense-therapie. Nusinersen is een antisense oligo (ASO) die is ontworpen voor het wijzigen van de splicing van SMN2 gen die vrijwel identiek is aan SMN1, ter verhoging van de productie van de volledig functionele SMN-eiwit.7

    ASOs zijn korte synthetische snaren van nucleotiden ontworpen om selectief binden aan target RNA en reguleren van gen-expressie. Door het gebruik van deze technologie, nusinersen heeft de potentie om het bedrag van de functionele SMN-eiwit in zuigelingen en kinderen met SMA.

    Zowel de VS en de EU hebben verleend nusinersen Orphan Drug status. Bovendien, zowel in de VS en de EU regelgevende instanties hebben toegekend, een bijzondere status nusinersen, waaronder Fast Track ‘ – aanstelling en de Priority Review in de VS en Versnelde Beoordeling in de EU.

    Biogen haar optie uitgeoefend om de wereldwijde rechten op nusinersen in augustus 2016.

    Biogen en Ionis Pharmaceuticals erkent de steun van de volgende organisaties voor nusinersen: Genezen SMA, Muscular Dystrophy Association, en SMA Stichting, de intellectuele eigendom onder licentie van Cold Spring Harbor Laboratory en de University of Massachusetts Medical .

    Over Biogen

    Door de cutting-edge wetenschap en de geneeskunde, Biogen ontdekt, ontwikkelt en levert wereldwijd innovatieve therapieën voor mensen met ernstige neurologische aandoeningen, auto-immuunziekten en zeldzame ziekten. Opgericht in 1978, Biogen is één van ‘ s werelds oudste onafhankelijke biotechnologie bedrijven en patiënten over de hele wereld profiteren van haar toonaangevende multiple sclerose en innovatieve hemofilie therapieën. Voor meer informatie, bezoek www.biogen.com. Volg ons op Twitter.

    Biogen Safe Harbor

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, waaronder verklaringen met betrekking tot de veiligheid en werkzaamheid van nusinersen, evenals de klinische trial resultaten en plannen, mogelijke wettelijke registraties en de verwachte tijdlijnen en de indiening van aanvragen voor regelgevende instanties en de timing daarvan. Deze verklaringen kunnen worden geïdentificeerd door woorden zoals “geloven,” “, behalve,” “kan,” “plannen,” “potentieel,” “zal”, en soortgelijke uitdrukkingen, en zijn gebaseerd op onze huidige verwachtingen en overtuigingen. De Drug van de ontwikkeling en de commercialisering sprake van een hoge mate van risico, en slechts een klein aantal onderzoeks-en ontwikkelingsprogramma ‘ s leiden tot commercialisering van een product. die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de huidige verwachtingen de werkelijke timing en de inhoud van inzendingen, en de beslissingen genomen door de regelgevende autoriteiten over een vergunning aanvragen voor nusinersen en het tijdstip en de uiteindelijke resultaten van de nusinersen klinische studies. Voor meer gedetailleerde informatie over de risico ‘ s en onzekerheden in verband met onze drug ontwikkeling en commercialisering activiteiten, gelieve de risicofactoren gedeelte van onze meest recente jaarverslag of driemaandelijks verslag ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Eventuele toekomstgerichte uitspraken gelden alleen op de datum van dit persbericht en we nemen geen enkele verplichting om enige toekomstgerichte verklaring.

    1. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Hoofdstuk 8 – Spinale Musculaire Atrofie. In: Vivo BTD, ed. Neuromusculaire Aandoeningen van de Kleutertijd, Kindertijd, puberteit en Adolescentie (Tweede Editie). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.

    2. Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identificatie en karakterisering van een spinale musculaire atrofie-het bepalen van gen. Cel. 1995;80(1):155-165.

    3. Mailman MD, JW, Papp-AC, et al. analyse van spinale musculaire atrofie en wijziging van het fenotype door SMN2. Med Genet. 2002;4(1):20-26.

    4. Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. Een single nucleotide verschil dat verandert splicing patronen onderscheidt het SMA-gen SMN1 van de kopie SMN2 gen. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183.

    5. Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Klinische en genetische diversiteit van het SMN1-negatieve proximale spinale musculaire atrofie. De hersenen. In 2014;137(Pt 11):2879-2896.

    6. Rigo F, Hua Y, Krainer AR, CF. -gebaseerde therapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie. J Cell Biol. 2012;199(1):21-25

    7. Hua Y, Sahashi K, Hing G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR. Antisense-correctie van SMN2 splicing in de CNS redt necrose in een type III SMA muis model. Dev. 2010 Aug 1; 24(15):16344-44
    Gerelateerde Artikelen

    • Biogen Voltooid Rolling Indiening van Nieuwe Drug Aanvraag bij de FDA voor Nusinersen voor de Behandeling van het Spinale Musculaire Atrofie – 26 September 2016

    Spinraza (nusinersen) Goedkeuring van de FDA Geschiedenis

    Spread the love

    You may also like...