De FDA Keurt Exondys 51 (eteplirsen) voor de ziekte van Duchenne

    De FDA Keurt Exondys 51 (eteplirsen) voor de ziekte van

    September 19, 2016 — De AMERIKAANSE Food and Drug Administration heeft vandaag zijn goedkeuring gehecht Exondys 51 (eteplirsen) injectie, het eerste geneesmiddel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD). Exondys 51 is specifiek geïndiceerd voor patiënten met een bevestigde de mutatie van het dystrofine-gen vatbaar is voor exon 51 overslaan, die van invloed is ongeveer 13 procent van de bevolking met DMD.

    “Patiënten met een bepaald type van de ziekte van Duchenne hebben nu toegang tot een goedgekeurde behandeling voor deze zeldzame en verwoestende ziekte,” zei Janet Houtsnip, M. D., directeur van de FDA ‘ s Center for Drug Evaluation and Research. “In zeldzame ziekten, nieuwe drug ontwikkeling is vooral uitdagend vanwege de kleine aantallen mensen getroffen worden door elke ziekte en het ontbreken van medische kennis van vele aandoeningen. goedkeuring maakt dit medicijn aan de patiënt op basis van de eerste gegevens, maar we verwachten meer te leren over de werkzaamheid van dit medicijn via een bevestigende klinische proef die het bedrijf moet uitvoeren na goedkeuring.”

    DMD is een zeldzame genetische aandoening die gekenmerkt wordt door een progressieve spier achteruitgang en zwakte. Het is de meest voorkomende vorm van spierdystrofie. DMD wordt veroorzaakt door de afwezigheid van dystrofine is een eiwit dat helpt om spierweefsel intact. De eerste symptomen worden meestal gezien tussen de drie en vijf jaar oud, en verergeren na verloop van tijd. De ziekte treedt vaak op bij mensen zonder een bekende familie geschiedenis van de aandoening en treft voornamelijk jongens, maar in zeldzame gevallen kan van invloed zijn op meisjes. DMD komt voor bij ongeveer één op de 3.600 mannelijke zuigelingen wereldwijd.

    Mensen met DMD geleidelijk verliezen het vermogen om activiteiten uit te voeren onafhankelijk van elkaar en vereisen vaak het gebruik van een rolstoel door hun vroege tienerjaren. Naarmate de ziekte vordert, levensbedreigende hart en aandoeningen aan de luchtwegen kunnen optreden. Patiënten meestal bezwijken aan de ziekte in hun jaren ’20 of’ 30; echter, de ernst van de ziekte en levensverwachting variëren.

    Exondys 51 werd goedgekeurd in het kader van de versnelde goedkeuring traject, die zorgt voor de goedkeuring van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende ziekten en in het algemeen zorgen voor een zinvolle voordeel ten opzichte van bestaande behandelingen. Goedgekeurd in het kader van dit traject kan gebaseerd worden op een adequate en goed gecontroleerde studies die aantonen van de drug heeft een effect op een surrogaat eindpunt dat redelijkerwijs te voorspellen klinisch voordeel voor de patiënten (hoe een patiënt zich voelt of functies, of ze overleven). Dit pad geeft eerder toegang tot de patiënt te veelbelovende nieuwe medicijnen, terwijl het bedrijf voert klinische studies om te controleren of de voorspelde klinisch voordeel.

    De versnelde goedkeuring van Exondys 51 is gebaseerd op het surrogaat eindpunt van dystrofine toename in de skeletspieren waargenomen in sommige Exondys 51-behandelde patiënten. De FDA kwam tot de conclusie dat de gegevens die door de aanvrager aangetoond dat een toename in het dystrofine productie die redelijkerwijs te voorspellen klinisch voordeel bij sommige patiënten met DMD die een bevestigde de mutatie van het dystrofine-gen vatbaar is voor exon 51 overslaan. Een klinisch voordeel van Exondys 51, inclusief verbeterde motoriek, is niet vastgesteld. Bij het maken van deze beslissing, de FDA nagedacht over de mogelijke risico ‘ s van de drug, de levensbedreigende en invaliderende aard van de ziekte voor deze kinderen en het gebrek aan beschikbare therapie.

    Het kader van de versnelde goedkeuring bepalingen, heeft de FDA eist van Sarepta Therapeutics voor het uitvoeren van een klinische proef om te bevestigen dat de drug klinisch voordeel. De vereiste studie is ontworpen om te kunnen beoordelen of Exondys 51 verbetert de motorische functie van DMD-patiënten met een bevestigde de mutatie van het dystrofine-gen vatbaar is voor exon 51 overslaan. Als de proef mislukt om te controleren of klinisch voordeel, de FDA kan de procedure in te trekken goedkeuring van de drug.

    De meest voorkomende bijwerkingen gerapporteerd door de deelnemers nemen Exondys 51 in de klinische studies waren evenwichtsstoornis en braken.

    De FDA verleende Exondys 51 fast track aanduiding, een benaming om de ontwikkeling te bevorderen en versnellen van de review van drugs die bedoeld zijn voor de behandeling van ernstige aandoeningen en tonen het potentieel om een onbeantwoorde medische behoefte. Het was ook een priority review toegekend krijgen en de benaming weesgeneesmiddel. Priority review status is toegekend aan toepassingen voor drugs dat, indien goedgekeurd, zou een aanzienlijke verbetering van de veiligheid of de doeltreffendheid in de behandeling van een ernstige aandoening. De benaming weesgeneesmiddel biedt prikkels, zoals klinische studie fiscaal verrekenbare tegoeden, user fee waiver en in aanmerking komt voor het weesgeneesmiddel exclusiviteit te helpen en te stimuleren de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

    De fabrikant kreeg een zeldzame pediatrische ziekte priority review voucher, die afkomstig is uit een programma ter stimulering van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen en biologische middelen voor de preventie en behandeling van zeldzame pediatrische aandoeningen. Dit is de zevende zeldzame pediatrische ziekte priority review voucher afgegeven door de FDA sinds het programma begon.

    Exondys 51 is gemaakt door Sarepta Therapeutics van Cambridge, Massachusetts.

    Gerelateerde Artikelen:

    • Sarepta Therapeutics Kondigt de FDA de Aanvraag Voor Dystrofine Gegevens Voorafgaand Aan het nemen van Een op Eteplirsen NDA – 6 juni 2016
    • Sarepta Therapeutics Kondigt de FDA Zal Niet de Volledige Review van de Eteplirsen NDA Door De PDUFA Datum – 25 Mei 2016
    • Sarepta Problemen Verklaring op Adviescommissie Uitkomst voor het Gebruik van Eteplirsen in de van de spierziekte van Duchenne – 25 April 2016
    • Sarepta Therapeutics ontvangst van de Kennisgeving van PDUFA Extension voor Eteplirsen – 8 februari 2016
    • Sarepta Therapeutics Kondigt de FDA Heeft Ingediend Eteplirsen NDA voor de Behandeling van de spierziekte van Duchenne Patiënten in Aanmerking voor Exon 51 Overslaan – 25 augustus 2015
    • Sarepta Therapeutics Voltooid NDA Indiening bij de FDA voor Eteplirsen – 29 juni 2015
    • Sarepta Therapeutics Kondigt Regelgeving Update op Eteplirsen – 27 oktober 2014
    • Sarepta Therapeutics Kondigt Plannen in te Dienen NDA FDA voor Eteplirsen voor de ziekte van Duchenne – 21 April 2014
    • Sarepta Therapeutics Kondigt de FDA is van Mening NDA Indienen voor Eteplirsen Voortijdige in het van de Recente Concurrentie van de Drug van en Recente DMD Natuurlijke Historie-Gegevens – November 12, 2013
    • Sarepta Therapeutics Kondigt Plannen aan voor het Indienen van Nieuwe Drug Aanvraag bij de FDA voor Eteplirsen voor de Behandeling van de spierziekte van Duchenne in de Helft van 2014 – juli 25, 2013

    Exondys 51 (eteplirsen) Goedkeuring van de FDA Geschiedenis

    Spread the love

    You may also like...