FDA Panel OKs Wat Kan Binnenkort Worden de Eerste Gentherapie die Goedgekeurd in de VS

    Een AMERIKAANSE Food and Drug Administration panel op woensdag gaf unanieme goedkeuring om wat kunnen binnenkort de eerste gentherapie die worden verkocht in de Verenigde Staten.

    De behandeling, de zogenaamde CTL019, genetisch tweaks een patiënt het eigen afweersysteem de cellen in wat wetenschappers noemen “een woon-drug” om de strijd van een vorm van acute lymfoblastische leukemie (ALL), De New York Times gemeld.

    De FDA ‘ s waarschijnlijk aanvaarding van een dergelijke sterke aanbeveling kan openen een nieuw tijdperk van gen-gebaseerde geneesmiddelen, die al zo lang alleen beloven tegen een aantal ziekten.

    “Wanneer volledig gecommercialiseerd, dit [CTL019] therapie zal zonder twijfel het redden van de levens van vele kinderen en jonge volwassenen die had geen andere effectieve therapie voor recidive en vuurvaste B-cel acute lymfoblastische leukemie [ALLE],” zei Dr. John Maris, een kinderarts-oncoloog in Het Children ‘ s Hospital van Philadelphia. “Dit is echt een keerpunt in het beheer van deze ziekte.”

    Zijn verklaring kwam in een gezamenlijk persbericht van Stand Up to Cancer en de St. Baldricks de Stichting, twee kanker van goede doelen die hebben bijgedragen fondsen om onderzoek naar de benaderingen zoals CTL019.

    De therapie werd ontwikkeld door drug-gigant Novartis, wordt aanbevolen voor de B-cel acute ALLE dat heeft niet gereageerd op andere behandelingen, of reageerde, maar herviel. Het is goedgekeurd voor kinderen en jong volwassenen in de leeftijd tussen 3 en 25, de Keer gezegd.

    ALLE van invloed op ongeveer 5.000 Amerikanen elk jaar ongeveer 60 procent van hen zijn kinderen of jong volwassenen. In 85 procent van de gevallen standaard therapieën kan genezen van de kanker. Echter, in 15 procent van de gevallen zijn de kanker niet te reageren op alle aan behandelingen, of de patiënt een terugval.

    Het spreken van de Tijden, Don McMahon beschreven 12 moeilijke jaren van zijn zoon Connor doorgebracht in de verschillende behandelingen, nadat hij ontwikkelde de ziekte op 3-jarige leeftijd. Die voorafgaande behandelingen betrokken zijn meerdere spinal tap en pijnlijke beenmerg testen, die was moeilijk te verdragen en liet zijn zoon onvruchtbaar, McMahon uitgelegd.

    Echter, Connor onderging de nieuwe behandeling aan de Duke University en is nu weer zo goed dat hij weer terug is op het spelen van hockey, had zijn vader gezegd. Don McMahon drong er bij de FDA panel om te stemmen in het voordeel van CTL019.

    Een andere patiënt, de 12-jarige Emily Whitehead, was aanwezig op het paneel in de vergadering, samen met haar ouders, te druk voor goedkeuring. Ze was het eerste kind van de behandeling te krijgen.

    Volgens de Times, ernstige, bijna dodelijke bijwerkingen ontstaan in Whitehead toen ze werd behandeld met CTL019 op 6-jarige leeftijd, maar ze heeft het overleefd en is nog steeds vrij van kanker sinds.

    “Wij geloven dat wanneer deze behandeling is goedgekeurd, zal het redden duizenden levens van kinderen over de hele wereld,” Emily ‘ s vader, Tom Whitehead, vertelde het paneel.

    “Ik hoop dat op een dag iedereen op het raadgevend comité kan vertel uw familie voor generaties dat je deel uitmaakt van het proces dat eindigde het gebruik van toxische behandelingen zoals chemotherapie en bestraling als standaard behandeling, en draaide bloed kanker in een behandelbare ziekte, die zelfs na de terugval van de meeste mensen overleven,” voegde hij eraan toe.

    Hier is hoe de aanpak werkt. Ten eerste, een proces dat specifiek is voor elke patiënt is uitgevoerd, waarbij miljoenen immuunsysteem T-cellen worden verwijderd en ingevroren bij een erkende medisch centrum. Deze cellen worden vervolgens verzonden naar een Novartis laboratorium voor het ontdooien en genetisch knutselen.

    Dat knutselen instrueert hen te richten en te doden ALLE cellen, de Tijden toegelicht.

    Een onschuldige, gehandicapten versie van een oude medische vijand — HIV, het virus dat AIDS veroorzaakt — is aangewend voor het dragen van het nieuwe genetisch materiaal in de patiënt T-cellen te herprogrammeren. Zodra dat is gedaan, de T-cellen beginnen te richten B-cellen — immuunsysteem cellen die gaat mis.

    De gen-tweaked T-cellen richten op een eiwit dat CD-19, gevonden op het oppervlak van de meeste B-cellen.

    Deze geherprogrammeerd T-cellen worden vervolgens ingevroren weer op de Novartis plant en teruggestuurd naar de behandeling van de patiënt center, waar ze opnieuw via infuus terug in de patiënt.

    Dr. Carl juni, leiden, onderzoeker aan de Universiteit van Pennsylvania, die heeft geholpen bij het maken van de nieuwe behandeling, de zogenaamde re-engineering van T-cellen “serial killers.” Hij vertelde de Times dat slechts één zo ‘ n cel zou kunnen vernietigen de 100.000 cellen van kanker.

    En volgens de Keer, slechts één dosis van de behandeling heeft al geleid tot een langdurige remissies van ALLE — mogelijk — kuren voor de “scores” van patiënten, die anders waren gedoemd om te sterven na andere behandelingen gefaald had.

    De behandeling zal niet goedkoop zijn, echter. Hoewel Novartis niet voorzien van een prijskaartje, analisten vertelde de Times dat geïndividualiseerde therapieën kan kosten meer dan $300.000.

    De behandeling is complex en kan leiden tot ernstige complicaties, dus Novartis plannen om in eerste instantie te beperken het gebruik van CTL019 tot slechts 30 of 35 erkende centra in de Verenigde Staten.

    Inderdaad, de FDA panel zorgen geuit over de mogelijkheden voor de aard van de ernstige bijwerkingen die Emily Whitehead ervaren, of gentherapie kan verhogen de kans op secundaire kanker vele jaren later. Volgens de onderzoekers, alleen de tijd zal het leren zeker als de laatste angst is ongegrond of niet.

    Meer te weten komen over ALLEN, hoofd van de en Samenleving.

    Spread the love

    You may also like...