De FDA Keurt Nieuwe Drug voor sikkelcelziekte

    De AMERIKAANSE Food and Drug Administration op vrijdag goedgekeurd, de eerste nieuwe drug voor sikkelcelziekte in bijna twee decennia.

    Endari (L-glutamine orale poeder) helpt bij het verminderen van ernstige complicaties in verband met het bloed stoornis, aldus het agentschap.

    Sikkelcelanemie is een erfelijke aandoening waarbij de rode bloedcellen de vorm van een sikkel, die beperkt de stroom van vitale zuurstof naar de organen en weefsels. Op zijn beurt, dit leidt tot ernstige pijn en orgaanschade. Ongeveer 100.000 Amerikanen, vooral minderheden, sikkelcelanemie, volgens de AMERIKAANSE National Institutes of .

    “Endari is de eerste goedgekeurde behandeling voor patiënten met sikkelcelziekte in bijna 20 jaar”, zegt Dr. Richard Pazdur, waarnemend directeur van het Kantoor van Hematologie en Oncologie Producten in de FDA ‘ s Center for Drug Evaluation and Research.

    “Tot nu toe maar één ander geneesmiddel goedgekeurd voor patiënten die leven met deze ernstige, invaliderende aandoening,” Pazdur zei in een agentschap in het persbericht.

    Goedkeuring van Endari was gebaseerd op een klinische proef die opgenomen patiënten in de leeftijd van 5 tot en met 58 met sikkelcelziekte die had twee of meer pijnlijke crises binnen de 12 maanden voorafgaand aan de inschrijving in de proef.

    Tijdens het 48-weken durende studie patiënten die het medicijn hadden minder het ziekenhuis bezoeken voor pijn behandeld worden met een verdovende of ketorolac (een anti-inflammatory drug) dan degenen die een placebo (gemiddelde van 3 vs. 4).

    Ze hadden ook minder ziekenhuisopnames voor sikkelcel-pijn (mediaan van 2 vs. 3), en minder dagen in het ziekenhuis (mediaan van 6,5 dagen vs. 11 dagen).

    Patiënten die Endari had ook een lager risico op een levensbedreigende complicatie van sikkelcel ziekte, genaamd ‘ acute chest syndroom dan mensen die een placebo (8,6% versus 23,1 procent).

    Vaak voorkomende bijwerkingen van Endari opgenomen constipatie, misselijkheid, hoofdpijn, buikpijn, hoesten, pijn in de ledematen, rugpijn en pijn op de borst, volgens de FDA.

    De AMERIKAANSE National Heart, Lung, and Blood Institute heeft meer aan sikkelcelziekte.

    Spread the love

    You may also like...